1.项目简介

1.1技术成果简介

本项目研发的CAR-NK细胞肿瘤治疗产品包括BCMA-CAR-NK细胞产品和CD19-CAR-NK细胞产品。BCMA-CAR-NK细胞产品目前已经完成针对多发性骨髓瘤（血液系统第二高发癌）的CAR-NK研发，并已在陕西省人民医院开展临床探索性研究，治疗3例复发并伴髓外浸润多发性骨髓瘤患者，取得了极佳的治疗效果，有效率100%。已经完成针对B细胞白血病及淋巴瘤（血液系统第一高发癌）的CAR-NK研发即CD19-CAR-NK细胞产品，即将开展临床探索性研究。

1.2技术分析与优势

1.2.1核心技术分析

CAR-NK细胞肿瘤免疫细胞疗法是指采集人体自身免疫细胞,经过体外基因编辑、增加其靶向杀伤能力，细胞扩增培养，然后再回输到患者体内，达到杀伤血液癌或实体肿瘤的目的。

1.2.2技术创新与优势

该项目已经申请7项国家发明专利，专利内容覆盖整个CAR-NK制备流程，解决了NK细胞扩增倍数低，CAR-NK细胞转导率低的行业痛点及难点。该项目技术创新及优势如下：

针对NK细胞扩增难，纯度低的难点，专利技术在不使用血清的条件下，将NK细胞扩增倍数从百倍提高至近万倍，NK纯度高达98%。解决了CAR-NK细胞不能规模化生产的难点。

选出针对多发性骨髓瘤的特异性靶点（BCMA-scFv）,拥有独立的知识产权，价值5000万元。体内外实验证明其非常好的特异性，能介导极佳的肿瘤杀伤效果。

NK细胞病毒转导困难是行业中最大难点，本项目技术团队拥有自主研发的假病毒包装系统，将行业中不足10%的转导率提高至难以置信的90%。这是一项世界级发明，具有数亿美元的商业价值。目前该技术团队已将该系统申报专利并注册商标。

发明了一种大幅度提高CAR-NK细胞病毒转导率的方法，该方法保证CAR-NK细胞产品具有非常高的产品质量，确保取得极佳的治疗效果。

CAR-NK细胞制备的流程具有很高的技术含量，已将该方法申报专利，以确保技术及行业领先优势不被超越。

1.3技术成果主要产品及应用

本项目研发的CAR-NK细胞肿瘤治疗产品包括BCMA-CAR-NK细胞产品和CD19-CAR-NK细胞产品。

BCMA-CAR-NK细胞产品用于治疗多发性骨髓瘤（血液系统第二高发癌），CD19-CAR-NK细胞产品用于治疗对B细胞白血病及淋巴瘤（血液系统第一高发癌）。

1.4技术成果转化阶段

该项目已经完成产品研发，即小试阶段。目前已进入中试阶段，正与CDMO公司合作确定工艺流程，即将生产中试批产品。

1.5技术团队

长春锐格立安生物科技有限公司，是一家专注肿瘤治疗的创新型公司，依托新一代免疫细胞治疗技术，开发研究NK细胞肿瘤治疗产品。

长春锐格立安生物科技有限公司为北京奇迈永华生物科技有限公司控股公司。北京奇迈永华成立于2021年12月，创始人为两位在美留学归国人员。现已申请5项发明专利，1个注册商标。公司创始人近20年专注于细胞免疫治疗，在美国从业多年，技术积累深厚。2023年11月,北京奇迈永华生物公司已经获得中关村高新技术企业称号。创始人也被列为长春市专家人才。

芦志华为长春锐格立安生物科技有限公司和北京奇迈永华生物科技有限公司创始人，执行董事。北京协和医学院医学博士，美国斯坦福大学访问学者，国内知名三甲医院主任医师，教授。

2.市场潜力分析

（1）国内外政策扶持，市场前景广阔。

免疫细胞疗法为国家重点支持的高科技产业。我国细胞治疗行业相对于国外起步较晚，但我国肿瘤细胞免疫治疗的市场需求巨大。目前细胞治疗属于个体化治疗。行业整体与国外大环境一致，处于试验研究和布局发展阶段，我国细胞免疫行业市场规模达到35亿元，目前，恶性肿瘤患者数量持续增加，抗癌治疗及药物需求增长。受经济、社会、环境及生活方式等多种因素变化影响，中国恶性肿瘤患病人数逐年增加。免疫细胞治疗作为一种新兴的癌症治疗模式，与传统的癌症治疗方法相比，因具有安全性、针对性、持久性、全身性、彻底性以及适应症广等特点备受关注。免疫细胞治疗经过长足的发展，已经在多种癌症的治疗上发挥了很好的疗效，给人们带来了曙光。未来生物科技的发展一定能进一步提高其疗效与特异性，扩大适应症范围，为更多处在病痛中的人们带来希望。

（2）专利技术过硬，技术水平有望业内领先。

产品药效、安全性已经确定；已完成临床探索性研究（IIT实验），3例患者100%有效，且无任何副作用。

研发团队拥有发明专利，自主知识产权，完全国产替代，不存在“卡脖子”问题。

（3）产品与同类竞品相比，具备成本优势。

2017年CAR-T产品在美国首次获批上市，2021年是我国CAR-T产品商业化元年。但 CAR-T药物本身价格过于高昂（120万/针），导致患者接受度以及市场规模难以充分释放。

凭借CAR-NK疗法展现的优异疗效，以及异体回输，大规模生产的特点，免疫细胞疗法的市场空间将充分打开。

规模化生产后CAR-NK产品的成本将是现有CAR-T产品的百分之一甚至千分之一，促使CAR-NK进入医保，并由目前的三线用药提升为一线用药，这将极大地扩展CAR-NK产品的市场空间，达到1000亿水平。

（4）产品转化周期短，研发团队具备成药落地经验。

细胞类药物无需Ⅲ期临床，I/Ⅱ期临床病例100例，半年即可完成药品上市。

3.融资需求及融资用途

项目拟融资500万元。资金到位后，将使用到临床研究及中试车间建设中，预计：

2026年2季度启动I期临床研究，确定临床单位及研究PI；

2027年1季度启动中试车间的建设；

2028年2季度启动Ⅱ期临床研究。

项目通过资金的扶植，打造东北地区最大的细胞存储中心，申报东北地区首个干细胞IND，首个免疫细胞(NK细胞)IND，申报国内首款针对多发性骨髓瘤（血液系统第二高发癌）的BCMA-CAR-NK细胞药物。

4.技术成果效益分析

4.1经济效益

多发性骨髓瘤是血液学第二大恶性肿瘤。该疾病通常发生在老年人中，随着中国人口老龄化日渐严重，多发性骨髓瘤患者人数约16.72万人，并于2030年将进一步增长至26.63万人。

B细胞淋巴细胞白血病/B细胞淋巴瘤是血液学第一大恶性肿瘤。2024年中国NHL的患病人数约61.09万，至2030年会进一步增至约73.00万名患者，2024年至2030年的复合年增长率约为3.0%。

按CAR-NK细胞肿瘤治疗产品50万元/针计算，20%渗透率，治疗人数将达15万人和20万人，销售额将达到750-1000亿人民币。

公司处于行业领先地位，约占40%市场份额，预计两款CAR-NK产品将达到300-400亿峰值销售额。

4.2社会效益

免疫细胞疗法是一种新兴的癌症治疗方法，已经被证明在某些类型的癌症治疗中非常有效。随着技术的不断发展和研究的不断深入，免疫细胞疗法的应用范围将会越来越广泛。

细胞治疗产业是典型的新产业，也是能够带来巨大市场潜力的高技术产业。

项目建设有助于建设健康中国，增加人民的福祉，成为推动经济增长的动力。

5.联系方式

联系人：芦志华

联系电话：+86-15948030707