1.プロジェクト簡単紹介

1.1技術成果の簡単紹介

このプロジェクトで開発するCAR-NK細胞腫瘍治療製品には、BCMA-CAR-NK細胞製品とCD19-CAR-NK細胞製品が含まれる。現在、BCMA-CAR-NK細胞製品は、多発性骨髄腫(血液系での2番目高罹患率がん)に対するCAR-NKの研究開発を完了し、陝西省人民病院で再発性および髄外浸潤を伴う多発性骨髄腫の患者3人を治療する臨床探索研究を実施し、有効率100%の優れた治療結果を達成した。B細胞性白血病およびリンパ腫(血液系での１番目高罹患率がん)に対するCAR-NK（すなわちCD19-CAR-NK）の研究開発を完了し、まもなく臨床探索研究を行う予定である。

1.2技術分析と優位性

1.2.1核心技術の分析

CAR—NK細胞腫瘍治療は免疫細胞療法である。免疫細胞療法とは、人体の自己免疫細胞を採取し、体外で遺伝子編集して標的殺傷能力を高め、増殖・培養した後、血液がんや固形腫瘍を死滅させる目的で患者の体内に注入することを指す。

1.2.2技術革新と優位性

このプロジェクトは7つの中国発明特許を申請し、特許の内容はCAR-NK調製プロセス全体をカバーし、NK細胞の増殖倍率が低く、CAR-NK細胞の形質導入率が低いという業界の問題点と困難を解決した。このプロジェクトの技術革新と優位性は次のとおりである。

NK細胞の増殖が難しく、低純度という欠点を考慮して、特許技術により、血清を使用せずにNK細胞の増殖倍数を100倍から10,000倍近くに増加し、NKの純度は98%と高くなって、CAR-NK細胞を大量に生産できないという難点を解決した。

独立した知的財産権を持つ多発性骨髄腫の特異性ターゲット(BCMA-scFv)が選択され、5,000万元の価値がある。in vitroおよびin vivo実験により、それは非常に良い特異性があり、優れた腫瘍殺傷効果を媒介できることが確認されている。

NK細胞ウイルスの形質導入の困難は業界において最大の欠点であり、このプロジェクトの技術団体は、自社開発の疑似ウイルスパッケージングシステムを備え、業界で10%未満だった形質導入率を驚異的な90%にまで高めた。これは、数億ドルの商業的価値を持つ世界クラスの発明である。現在、技術団体はこのシステムの特許を申請し、商標を登録している。

CAR-NK細胞ウイルスの形質導入率を大幅に向上させる方法が発明され、CAR-NK細胞製品が非常に高い品質を持ち、優れた治療効果を確保する。

CAR-NK細胞調製のプロセスは、非常に高い技術的な内容があり、技術と業界をリードする利点を確保するために、この方法は既に特許を申請した。

1.3技術成果の主要製品と応用

このプロジェクトで開発するCAR-NK細胞腫瘍治療製品には、BCMA-CAR-NK細胞製品とCD19-CAR-NK細胞製品が含まれる。

BCMA-CAR-NKとCD19-CAR-NK細胞製品はそれぞれ多発性骨髄腫(血液系での2番目高罹患率がん)とB細胞白血病およびリンパ腫(血液系での１番目高罹患率がん)の治療に使用される。

1.4技術成果の産業化段階

このプロジェクトは、製品の研究開発、つまり小規模な試験段階を完了した。現在、パイロット段階に入り、CDMO会社と協力してプロセスフローを決定し、まもなくパイロットバッチ製品を生産する。

1.5技術団体

長春鋭格立安生物科技有限会社は、腫瘍治療に焦点を当てた革新的な企業であり、次世代の免疫細胞治療技術を頼りにNK細胞腫瘍治療製品を開発及び研究している。

長春鋭格立安生物科技有限会社は北京奇邁永華生物科技有限会社の持株会社である。北京奇邁永華は、2021年12月に米国留学から帰国者2人によって設立された。5件の発明特許、1件の登録商標を出願している。同社の創設者は20年近く細胞免疫療法に注力し、米国で長年にわたり仕事につき深い技術の蓄積を備える。2023年11月、北京奇邁永華生物会社は中関村ハイテク企業の称号を獲得し、創設者も長春市のエキスパートタレントとされた。

芦志華は、長春鋭格立安生物科技有限会社と北京奇邁永華生物科技有限公司の創設者兼エグゼクティブディレクター、北京協和医学院の医学博士、米国スタンフォード大学の客員研究員、中国の有名な三甲病院の主任医師、教授である。

2.市場将来性分析

（1）国内外の政策支援により、市場の見通しは幅広い。

免疫細胞治療は、国が支援するハイテク産業である。中国の細胞治療産業は外国に比べて遅れてスタートしたが、中国における腫瘍細胞免疫療法の市場需要は巨大。現在、細胞治療は個別化されている。業界全体としては外国の環境と整合的、実験的な研究とレイアウト開発の段階にあり、中国の細胞免疫業界の市場規模は35億元に達し、現在、悪性腫瘍の患者数は増加し続け、抗がん治療と薬の需要が高まっている。中国では、経済、社会、環境、生活習慣の変化の影響を受け、悪性腫瘍患者の数が年々増加している。免疫細胞療法は、がん治療の新たなモデルとして、従来のがん治療方法と比較して、安全性、妥当性、耐久性、全身性、徹底性、広い適応症などの特徴を持つため、大きな注目を集めている。かなりの発展の後、免疫細胞療法は多種癌の治療に非常に優れた役割を果たし、人々に希望をもたらしている。今後、バイオテクノロジーの発展により、その有効性や特異性はさらに向上し、適応範囲が広がり、より多くの痛みを抱える人々に希望をもたらすことは間違いない。

（2）特許技術は優れ、技術レベルは業界トップクラスと期待されている。

製品の薬効と安全性が確認され、臨床探索試験(IIT実験)が完了し、3人の患者は副作用なし、100%有効である。

研究＆開発チームは、発明特許、独立した知的財産権を持ち、完全に中国生産に置き換えられ、「厄介」な問題はない。

（3）類似の競合製品と比較して、この製品にはコスト優位性がある。

2017年、CAR-T製品は米国で初めて販売が承認され、2021年は中国でのCAR-T製品の商業化の最初の年である。しかし、CAR-T治療薬自体の価格が高すぎる(120万元/針)ため、患者の受け入れと市場規模を完全に解放することは難しい。

CAR-NK療法の優れた治療効果と異体再注入及び大規模生産という特徴により、免疫細胞療法の市場空間は完全に開かれる。

大量生産後、CAR-NK製品のコストは既存のCAR-T製品の1%または1000分の1になり、CAR-NKが医療保険に加入することを促進し、現在の第三選択薬から第一選択薬にアップグレードされ、CAR-NK製品の市場空間が大幅に拡大し、1000億のレベルに達する。

（4）製品変換サイクルは短く、研究＆開発チームは売薬の実装経験がある。

細胞ベースの医薬品は第III相臨床試験を必要とせず、第I./II相100例の臨床例で、半年で上市することができる。

3.融資需要と融資用途

このプロジェクトは500万元を融資することを計画し、資金が投入された後、臨床研究とパイロットプラントの建設に使用される。

2026年第2四半期に第I相臨床試験は開始され、臨床ユニットと研究PIが決定される。

2027年第1四半期にパイロットプラントの建設は開始される。

2028年第2四半期に第II相臨床試験は開始される。

このプロジェクトは、資金の支援により、中国東北部で最大の細胞保管センターを構築し、中国東北部で最初の幹細胞INDと最初の免疫細胞(NK細胞)INDを申請し、中国で最初の多発性骨髄腫（血液系での2番目高罹患率がん）に対するBCMA-CAR-NK細胞薬を届け出る。

4.技術成果の効果分析

4.1経済効果

多発性骨髄腫は、血液系での2番目高罹患率悪性腫瘍である。この病気は通常高齢者に発生し、中国の人口の高齢化に伴い、多発性骨髄腫の患者数は、2024年には16.72万人、さらに2030年には26.63万人に増加すると予想される。

B細胞リンパ性白血病/B細胞リンパ腫は、血液悪性腫瘍の第1位です。中国におけるNHLの患者数は、2024年に約61.09万人、さらに2030年までに約73.00万人に増加し、2024年から2030年にかけて複合伸び率は3.0%になると予想される。

CAR-NK細胞腫瘍治療製品の50万元/針の計算に基づくと、浸透率は20%で、治療される人数は15万人と20万人、売上高は750〜1000億元に達する。

同社は業界トップの地位にあり、市場シェアの約40%を占め、CAR-NKの2つの製品は300億〜400億のピーク売上高に達すると予想される。

4.2社会効果

免疫細胞療法は、特定の種類のがんの治療に高い効果があることが示されている新しいがん治療法である。技術の継続的な発展と研究の深化に伴い、免疫細胞療法の適用範囲はますます広がる。

細胞治療産業は典型的な新産業であり、大きな市場ポテンシャルをもたらすハイテク産業でもある。このプロジェクトの建設は、健全な中国を構築し、人々の幸福を高めるのに役立ち、経済成長の原動力となる。

5.連絡方式

連絡係：芦志華

連絡電話：15948030707